玛雅彩票平台|新版APP下载-安全购彩

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

武铁8列智能复兴号高铁跑春运 商务座一人一舱******

车轮做B超

　　□楚天都市报极目新闻记者 潘锡珩 摄影：楚天都市报极目新闻记者 李辉 通讯员 胡杰

　　2023年的春运大幕7日开启。春运前夜，华中最大的动车组检修基地——武汉动车段内，200余组动车组列车整装待发。极目新闻记者了解到，去年，中国铁路武汉局集团公司首次配属了8组智能复兴号高铁，今年是它们首次加入春运运输，将为旅客带来更加优质的乘车体验。

　　智能复兴号全车多处优化升级

　　2022年6月，随着京广高铁京武段常态化按时速350公里高标运营，中国铁路武汉局集团公司首次开行复兴号智能动车组，截至目前，武铁共有8组智能复兴号高铁，今年是首次加入春运运输任务。

　　6日下午，极目新闻记者在武汉动车段登车，现场感受新升级复兴号高铁的魅力。

　　与一旁的普通复兴号相比，CR400AF-Z型智能复兴号在车身涂装方面明显不同。普通复兴号银白色的车身上，装饰线条为大红色的直线，“复兴号”三个大字的颜色为黑色。而智能复兴号车身，除了大红色直线条，还有一条红橙黄三色的飘带贯穿全车，整体给人飘逸灵动的感觉，“复兴号”三个金色大字更加醒目。

　　进入车厢，不论是商务座、一等座还是二等座，智能复兴号在诸多细节方面都进行了优化升级。商务座采用全新的“鱼骨式”布局，实现了区域分隔，一人一舱，提升了私密性。同时还有无线充电、无线投屏等新功能。一等座席增加电动调节腿托以及USB接口数量，在座椅后背设置了抽拉式小桌板，使用更方便，稳定性更强。二等座席在座椅后方增加了USB充电接口，小桌板上的杯托凹槽也加深了，水杯在时速350公里的列车上也能纹丝不动。

　　记者注意到，车厢里许多部位都增加了盲文标识，无障碍车厢还配备了更宽的通过门，无障碍卫生间、专门的轮椅放置区都可以最大限度满足残疾人等特殊人群的出行需求。

　　如何买到复兴号智能动车组车票？据介绍，在铁路12306APP上购票时，普通复兴号列车在车次左上角有“复兴号”标签，智能复兴号则有“复兴号”和“智能动车”两个标签，非常醒目便于查找。

　　列车回库后全方位保养检修

　　6日是2023年春运大幕开启的前一天，武汉动车段多个岗位的工作人员都在对这趟智能复兴号列车进行全方位的检修、维护和保养，确保它以最完美的状态参加春运运输。

　　“智能复兴号高铁列车设备更先进、功能更强大，所以我们在日常维护的时候也更加细致。”武汉动车段武汉动车运用车间地勤机械师张洋6日告诉记者，他们7人分为三个小组，按照不同侧重对车厢客室进行维护保养。

　　下午3时许，因为同时还在进行另外的检修项目，列车暂时不能送电，因此车厢内一片漆黑。张洋和同事们人手一个手电筒，从车头到车尾，一边走一边看。“没电的时候我们就主要看机械部分，比如座椅转动是否流畅，靠背、小桌板是否完好等等，一会儿列车送电后我们再看电子部分，比如充电插座是否有电、电动座椅调节功能是否正常等等。所有旅客接触到的部分，我们都要确保功能完好。”

　　张洋介绍，每列动车组列车按照不同的等级，维护保养检修的项目也不尽相同。日常整备修全套下来，需要2个多小时，一般都是见缝插针在每天夜里进行，必须保证列车次日正常出库上线运行。更高级别的修程则需要列车停放在库内，一套标准作业流程下来，大约需要一天时间。

　　车轮做“B超”探伤确保安全

　　除了列车车厢内设施设备的检修，另一个更重要的任务也在同时进行——车轮探伤。走出车厢来到车下，记者看到机械师毛柯和同事正在忙碌。

　　毛柯轻点鼠标操作仪器后，列车底部一支黄色的机械臂开始向车轮喷水，同时车轮被微微抬起，两个探头紧贴车轮踏面，然后车轮开始缓缓转动。一旁仪器的屏幕上，一组组数据陆续呈现。

　　“我们这是在为高铁列车的轮辋、轮辐进行探伤，确保列车行驶安全。”毛柯介绍，私家车的轮胎状况非常影响行车安全，高铁也是一样，轮对系统如果出现剥离、压根等缺陷，哪怕这些问题小到用肉眼无法发现，也将对高速行驶的列车造成重大安全隐患。因此，列车达到一定的行驶里程后，必须按相关规范对列车轮对系统进行专业探伤。如果发现有问题，就必须第一时间处理。

　　探伤时为何要向车轮喷水呢？毛柯介绍，这台探伤仪器的工作原理和医院的B超极为相似。“B超是利用超声波反射成像的技术，当B超探头和皮肤之间存在空隙，超声波的反射就会被空气阻碍，导致内脏真实情况无法探知。而在涂抹润滑器起到耦合作用后，探头和皮肤间的空隙会被填充，空气会消失，超声波就不会被空气影响。我们在探伤时使用水的道理也是一样的，根据部位的不同，有时候也会使用油脂。”

　　据了解，在使用探伤仪器前、仪器后，还需要进行两次人工校准，以确认探伤数据的准确无误。记者看到，毛柯将探伤仪器安放在轨道一头的一只黄色车轮上。“这是样板轮，人工预设了多处缺陷，只有探伤仪全部准确无误发现，才能证明刚才对车轮的探伤结果真实有效，否则这组数据就不具备参考价值，需要重新探伤。”

　　“动车医院”内近千人通宵奋战

　　华中地区最大的动车组检修基地——武汉动车段，承担着京广高铁、汉宜铁路、武孝城际、郑渝高铁等线路的动车组检修任务，它被称为“动车医院”。2023年春运，武汉动车段配属的233组动车组将全部投入运用。

　　据介绍，每晚，武汉动车段都有近千名干部职工奋战在一线，全力为春运提供优质动车组。春运期间，每一个检修作业小组每晚都要对数千颗螺栓、上百个关键部件进行外观检查，对全车整个系统进行功能性实验、全部旅客服务设施状态确认。每确认一个部位都要打上一个粉笔标记，一晚上要打上千个标记，每人每夜走3万多步，弯腰低头上万次。

　　为保证检修效率和质量，“动车医生”查看的每一个螺栓和部件都有着明确要求，经过长时间练习，他们每一个跨步、后侧步、蹲下、抬头等动作都非常规律和迅速，节奏非常紧凑，犹如在翩翩起舞。

　　春运期间正值一年中最冷的时候，如果夜间温度低于0℃，就会有专人对动车组进行保温作业。“动车组管线路较多，车体温度过低易导致动车组水路系统结冰使供水管路冻裂。我们要启动列车保温装置，确保次日上线始终处于最佳状态。”

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）